EPPおよびXLPの治療薬として開発中のMT-7117についてトップライン結果をAAD2026学会で発表

田辺ファーマ株式会社（本社：大阪市中央区、代表取締役CEO：原田明久、以下「田辺ファーマ」）は、赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）*およびX連鎖性プロトポルフィリン症（XLP）*の成人および青年期の患者を対象として開発を進めている経口剤MT-7117（一般名：dersimelagon、デルシメラゴン）（選択的メラノコルチン１受容体作動薬）の国際共同第3相臨床試験（INSPIRE試験）について、3月28日のAmerican Academy of Dermatology（AAD2026）にて、INSPIRE試験のトップライン結果を発表しました。

デルシメラゴンは、主要評価項目を達成し、主要解析である12～16週におけるプラセボと比較した初期の前兆症状が現れるまでの平均日光曝露時間が、統計的に有意かつ臨床的に意味のある延長を示しました（プラセボ調整後の最小二乗平均差は23.19分（p=0.004））。16週時点では、その効果が29.64分（p=0.004）にまで増加しました（補足的解析）。

副次評価項目も達成されており、患者による全体的変化印象（PGIC）および総疼痛イベント数の減少について、プラセボと比較して統計的に有意な差が認められました（PGIC：-1.83、p<0.001；総疼痛イベントの減少：39%、p=0.004）。これらの結果は、主要評価の結果が臨床的に意味があることを補足するものです。

プラセボより多く発生した有害事象の中で、最も多かったものは色素性母斑（メラノサイト性母斑）、頭痛、吐き気、下痢、皮膚の色素沈着であり、これらはいずれもMC1Rアゴニスト作用に関連するものとして知られています。INSPIRE試験では、EPPまたはXLPの12～75歳の成人および青少年165名が登録されています。[これまでに、デルシメラゴンはEPPまたはXLPの410名参加者を対象に臨床試験が実施されています]

「今回のフェーズ3試験の結果は、EPPおよびXLP患者において、疼痛が生じる前の光耐性に臨床的な改善が認められたことを示しています」と、マサチューセッツ総合病院ポルフィリアセンターの共同創設者・共同ディレクターであるAmy Yueng, MD, MScは述べています。「EPP および XLP の患者さんは、日々、光に対する耐性の低さに苦しんでいます。今回の結果は、彼らにとって新たな治療選択肢となり得る可能性を示唆するものです。」

EPPおよびXLPは、ヘム生合成経路の障害によって生じる、重篤かつ生涯にわたる遺伝性疾患であり、日光や一部の人工光への曝露後に、激しい痛みを伴う光毒性反応を引き起こすのが特徴です。症状は曝露から数分以内に発生することがあり、多くの場合、幼少期から始まり、患者が学校や仕事、日常生活に参加することを大きく制限します。成人向けの治療選択肢は依然として限られており、青少年向けには承認された治療法はありません。

「INSPIREの発表は、深刻な日々の負担と大きなアンメット・メディカル・ニーズに直面し続けているEPPおよびXLPの患者さんにとって、重要な節目となるものです」と田辺ファーマ　代表取締役CEOである原田明久は述べました。「デルシメラゴンは、EPPおよびXLP患者に対して、フェーズ3試験で臨床機能的効果を示した初めての経口治療薬であり、承認されればこれらの患者さんにとって初の経口治療選択肢となる可能性があります。INSPIRE試験で得られた良好なデータを踏まえ、デルシメラゴンの新薬承認申請に向けて、さらなる展開を期待しています。」

デルシメラゴンは、FDAよりファストトラック指定およびオーファンドラッグ指定を受けており、これは重大なアンメット・メディカル・ニーズと有意義な治療効果の可能性が認められたことを示しています。
田辺ファーマは、FDAへのローリング方式での新薬承認申請（NDA）の準備を開始しています。